過(guò)去，一款藥單價(jià)再高也超不過(guò)百萬(wàn)元。然而，近日的一款新藥一舉刷新了紀(jì)錄。近日瑞士藥廠諾華研發(fā)的新藥“Zolgensma”在美上市，該藥單價(jià)高達(dá)210萬(wàn)美元(約合人民幣1448萬(wàn)元)。

記者觀察發(fā)現(xiàn)，不少?lài)?guó)外藥企在這一領(lǐng)域進(jìn)行了布局，以高價(jià)藥博弈罕見(jiàn)病市場(chǎng)。但是貴價(jià)藥的開(kāi)發(fā)并非易事，昂貴的市場(chǎng)營(yíng)銷(xiāo)推廣、藥物研發(fā)費(fèi)用已成創(chuàng)新藥的兩大硬傷。

一大波藥廠正

布局掘金罕見(jiàn)病市場(chǎng)

記者獲悉，新藥“Zolgensma”可用于小兒脊髓性肌肉萎縮基因療法，治療罕見(jiàn)遺傳病“脊髓性肌肉萎縮癥”(SMA)。

有患者家屬透露，這是一種致死性神經(jīng)肌肉疾病，在過(guò)去根本沒(méi)有任何治療手段。而“Zolgensma”注入患者體內(nèi)后，有效基因會(huì)取代掉缺陷基因。研發(fā)該藥的藥廠曾透露，該藥只需要一劑就能完成治療，且可分期付款。但這依舊是難以支付的一筆巨款。

有業(yè)內(nèi)人士告訴記者，隨著醫(yī)療研發(fā)不斷加速，曾被視為絕癥的SMA領(lǐng)域的創(chuàng)新藥具有龐大市場(chǎng)。記者觀察發(fā)現(xiàn)，國(guó)內(nèi)外不少藥企都在布局這一罕見(jiàn)病領(lǐng)域。

有行業(yè)人士分析道，“在所有人中，平均每35~50人中就有一名致病基因攜帶者，若夫妻雙方均為攜帶者，有1/4的幾率生下SMA患兒。中國(guó)約有SMA患兒3萬(wàn)~5萬(wàn)人，每年新增1500~2500例。”然而，基因療法一直是天價(jià)藥的代名詞，但不同藥廠研發(fā)的新藥效果不盡相同，或許成為市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)的不確定性。

早在“Zolgensma”之前，另一款針對(duì)SMA的新藥Spinraza便相繼在美國(guó)、中國(guó)上市，其也是首款脊髓性肌萎縮領(lǐng)域獲FDA批準(zhǔn)的基因療法。在美國(guó)，研發(fā)藥廠Biogen將Spinraza定價(jià)為首年75萬(wàn)美元，之后每年花費(fèi)37.5萬(wàn)美元，價(jià)格同樣不菲。此外，記者發(fā)現(xiàn)，國(guó)外還有多個(gè)治療SMA的在研藥物正在開(kāi)展臨床試驗(yàn)，如羅氏的Risdiplam(3項(xiàng)全球性多中心三期臨床，有望成為首個(gè)治療所有類(lèi)型SMA的口服藥物)，安斯泰來(lái)的Reldesemtiv(治療Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ型SMA，處于二期臨床)。

不過(guò)，貴價(jià)藥的開(kāi)發(fā)并非易事。以輝瑞(Pfizer)、諾華(Novartis)和賽諾菲(Sanofi)這三家大型制藥商為例，有券商分析報(bào)告指出，市場(chǎng)營(yíng)銷(xiāo)推廣、藥物研發(fā)已成近年來(lái)大型制藥商最主要的成本構(gòu)成。

焦點(diǎn)關(guān)注

開(kāi)發(fā)和銷(xiāo)售

兩大開(kāi)支成硬傷

在最近兩個(gè)財(cái)年中，輝瑞在研發(fā)上的支出分別為78.72億美元和76.57億美元，分別占當(dāng)年收入的14.9%和14.6%;諾華2016和2017兩個(gè)財(cái)年在核心研發(fā)上的支出分別為84.02億美元和83.13億美元，分別占收入的17%和16.5%;賽諾菲的研發(fā)支出分別為51.72億歐元和54.72億歐元，分別占兩個(gè)財(cái)年收入的15.3%和15.6%。此外，最近兩個(gè)財(cái)年銷(xiāo)售支出在這三家藥企收入上的占比均超1/4。據(jù)報(bào)道，在每10家美國(guó)制藥企業(yè)中，就有9家企業(yè)的市場(chǎng)營(yíng)銷(xiāo)費(fèi)用高于其研發(fā)費(fèi)用。

關(guān)鍵詞： 天價(jià)藥