瑞士藥廠諾華公司研發(fā)的新藥“Zolgensma”5月24日在美國(guó)上市，該藥可用來(lái)治療罕見(jiàn)遺傳病——脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)，不過(guò)一劑就要天價(jià)210萬(wàn)美元(約合1448萬(wàn)元人民幣)，被媒體稱為有史以來(lái)最昂貴的藥物。

質(zhì)疑

天價(jià)救命藥要挾父母？

據(jù)美國(guó)媒體報(bào)道，一位美國(guó)男孩還在媽媽肚子里5個(gè)月的時(shí)候，就被診斷出患有SMA疾病，在他出生27天后，醫(yī)生給他注射一次實(shí)驗(yàn)性的治療藥物，希望能修復(fù)受損基因。如今男孩已經(jīng)4歲多了，身體靈活自如，沒(méi)有出現(xiàn)SMA跡象。5月24日，美國(guó)食藥局批準(zhǔn)了該實(shí)驗(yàn)療法正式上市，用于治療2歲以下患兒的罕見(jiàn)單基因疾病。

對(duì)此有人質(zhì)疑，制藥公司是以孩子的生命做要挾。公開(kāi)資料顯示，在美國(guó)每年大約有450至500名嬰兒患有SMA。

回應(yīng)

比傳統(tǒng)療法費(fèi)用便宜

對(duì)于社會(huì)和輿論的質(zhì)疑，諾華公司CEO認(rèn)為：“那些批評(píng)者并沒(méi)有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的。我們給病人做移植手術(shù)，每個(gè)病人要花300萬(wàn)到500萬(wàn)美元，但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物。”該CEO表示，如果這種療法只進(jìn)行一次，費(fèi)用比目前的療法都要便宜。

該公司表示，這種基因療法約為長(zhǎng)期治療費(fèi)用的一半，患兒若存活5年，相當(dāng)于每年平均花費(fèi)42.5萬(wàn)美元，而現(xiàn)有的該疾病療法，第一年費(fèi)用就需75萬(wàn)美元。據(jù)了解，在美國(guó)這支天價(jià)藥品在醫(yī)保范圍內(nèi)?；純杭彝ミ€可以選擇分期付款，“就像貸款一樣，保險(xiǎn)公司會(huì)在5年內(nèi)分期付款。”上述CEO介紹，這意味著，患兒家庭5年內(nèi)每年支付42.5萬(wàn)美元。

據(jù)諾華公司透露，預(yù)計(jì)今年晚些時(shí)候該藥將在日本和歐盟獲得批準(zhǔn)上市。

新聞內(nèi)存

SMA是什么疾??？

SMA是最常見(jiàn)的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一，也是導(dǎo)致嬰兒死亡的頭號(hào)遺傳病因，由單基因運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生兒中就有一人受此影響，其中90%的患病嬰兒活不過(guò)2歲。

雖然SMA病因明確，但一直以來(lái)現(xiàn)有的任何醫(yī)學(xué)手段對(duì)此都無(wú)計(jì)可施、無(wú)藥可醫(yī)。但也正因致病基因明確，近些年來(lái)基因治療技術(shù)的發(fā)展，為該類疾病帶來(lái)了希望。據(jù)諾華公司介紹，目前所有接受試驗(yàn)治療的兒童都還活著，許多兒童能夠坐下來(lái)、翻滾、爬行、玩耍，有些還能走路。

關(guān)鍵詞： “天價(jià)藥